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“基因剪刀”治艾滋:人类有望初次彻底清除病毒,待临床验证 时间:2020-05-04 20:43:45

德国汉堡的科学家正在运用新的基因与细胞疗法来对立艾滋病。在汉堡生物技术草创公司Provirex的支持下,研讨人员正在开发一种根据“基因剪刀”( gene scissors)的新疗法,从被感染细胞的基因组中“切出”HIV的原病毒,并消除该病毒。假如能够临床成功,这将是人类有史以来第一次在体内彻底去除HIV病毒,而之前对艾滋病的医治仅仅按捺该病毒的仿制和繁衍 。

据德国马克斯-普朗克研讨所(Max Planck Institute,马普所)近来发布的音讯,该疗法的基本概念来自于三个德国研讨机构,分别是海因里希·佩特研讨所(HPI)、马普所的分子细胞生物学与遗传学研讨所和德累斯顿工业大学。他们共同开发并优化了“基因剪刀”:规划了一种名为Brec1的重组酶。Brec1重组酶能够辨认临床上常见的艾滋病病毒株,并能安全精确地在受感染细胞的染色体组中彻底“剪除”整合的原病毒。所谓原病毒,是指存在于宿主染色体内的、潜在的病毒基因组。

HPI和汉堡埃彭多夫医学中心(UKE)正在为临床实验该办法进行协作。首要,UKE的干细胞移植部分将对8名HIV患者的干细胞医治进行评价。德国联邦教育与研讨部(BMBF)、汉堡参议院、ElseKr?ner-Fresenius基金会(EKFS)的子公司——ForTra gGmbH für Forschungstransfer已为此投入了资金和资源。

德国参议员、前汉堡市市长塔琳娜·菲格班克(Katharina Fegebank)表明,“汉堡的草创企业Provirex能够为抗击艾滋病毒做出决定性的奉献。这种新的医治办法有望使患者细胞永久地脱节艾滋病毒的感染。”

“这可能成为抗击艾滋病的里程碑”,海因里希·佩特研讨所的科研人员Joachim Hauber称,“很快乐咱们现在有机会在汉堡的UKE学校里根据咱们自己的研讨结果,开发这一新的疗法。”

艾滋病病毒与其他逆转录病毒相同,在增殖时其遗传物质会整合到人体宿主基因组上进行仿制。尽管现在的抗逆转录病毒疗法可有用按捺艾滋病病毒繁衍,但却不能根除这类整合性病毒。因而病毒能够在医治期间埋伏休眠,一旦医治间断,又重新开始仿制。

德国汉堡的研讨人员运用的是蛋白质改造的重要东西“分子定向进化”法开宣布一种名为Brec1的重组酶。此前,他们曾进行了细胞实验以及实验鼠实验。实验显现,这种重组酶能够定位辨认90%以上临床常见的艾滋病病毒株,并能安全精确地在受感染细胞的染色体组中彻底“剪除”整合的原病毒。

所谓原病毒,是指存在于宿主染色体内的、潜在的病毒基因组。世界威望学术期刊《天然·生物技术》(NBT)在2016年曾刊发该研讨成果,显现这种办法不会损坏寄主细胞和正常基因的功用。原病毒被铲除后,受艾滋病病毒遗传物质搅扰而失灵的免疫系统有望康复正常。